什么是创新药物？完整的R&D循环，拥有自主知识产权的原创药物。创新药又称原研药，是相对于仿制药而言的概念，是指从机理到源头进行研究开发，具有自主知识产权，并有完整充分的安全性和有效性数据作为上市依据，首次获得批准的药品。按照药物研发的常规流程，一个药物从目标确定到最终获批上市的整个研发周期通常需要十几年。专利保护期满后，会被大量复制。除了我们传统的小分子化合物(如阿司匹林、青蒿素)，现代药物的概念还包括肽、蛋白质和抗体、(寡核苷酸)核苷酸、小分子-抗体复合物、疫苗等。
1.药物靶标和生物标志物的选择和确认。
药物临床失败的原因主要有两个:一是不起作用；第二，它们不安全。因此，开发新药最重要的步骤之一是选择和确认靶点。
靶标是一个广义的术语，可以适用于一系列的生物体，如蛋白质、基因、RNA等。一个好的靶点需要是有效的、安全的、临床上可行的、有商业价值的，最重要的是，它应该是“可用药的”。所有药物分子都是通过与靶标结合引起生物反应的。一些靶标可能更容易与小分子药物结合，如G蛋白偶联受体(GPCRs)，而抗体靶标则擅长阻断蛋白-蛋白相互作用。
目前寻找和确认靶标的方法有两种:一种是通过基因重组技术建立转基因动物模型，或者通过基因敲除进行验证；其次，反义寡核苷酸(ASOs)技术用于通过抑制特定蛋白质的信使RNA的翻译来验证。现代生物医学的研究进展和人类基因图谱的建立，使人们对疾病的机制有了更准确的认识，也为新药的开发提供了明确的方向和具体的靶点。
2.铅化合物的测定
一旦选定了药物作用的靶点，药物化学家必须首先找到对该靶点有作用的化合物。这种化合物可以来自天然产物(动物、植物、海洋生物)；也可以是根据目标的空间结构，通过计算机模拟设计合成的化合物；也可根据文献报道或其他项目前期研究发现。比如某一类化合物有药理活性或作用于靶点的副作用等等。伟哥，一种治疗勃起功能障碍的药物，就是从它的副作用发展而来的。目前，我们常用的方法是由国外R&D机构跟踪某一靶标的药物开发，以其化合物为先导，希望设计出更好的化合物。
3.构效关系研究和活性化合物筛选。
围绕先导化合物，设计并合成了大量的新化合物。通过对合成化合物的活性数据和化合物的构效关系的分析，进一步有效地指导化合物结构的后续优化和修饰，以获得活性更好的化合物。在这个阶段，需要对该化合物进行更详细的ADME特性分析和细胞毒性试验，还必须考虑该化合物大规模合成及其GMP制造工艺的可行性。
4.候选药物的选择
通过对构效关系的研究，经过多轮优化，筛选出所有符合基本生物活性的最佳化合物，一般选择它们作为候选药物进入开发。至此，从事新药发现的药物化学家的工作告一段落。
一旦申请获得药监部门批准，新药就可以正式投放市场，供医生和患者选择。但是，新药持有人必须定期向药品监督管理局提交相关信息，包括药物的副作用和质量管理记录。对于某些药物和药品管理部门，将要求进行第四阶段临床试验，以观察长期副作用。
如果能走到这一步，我们暂时就完成了。很少有药物能从最初的候选化合物发展到这一步。然而，市场的批准并不意味着这种药物可以高枕无忧。因为还有一步。
英格尔，聚力价值信任
- 标准规范
|
- 合作伙伴
|
- 仪器设备
|
- 集团优势
恪守全球标准规范
大型企业、政府机构、高效研发机构
一线品牌（沃特世、赛默飞、安捷伦、戴安等）高配实验室设备
全方位的服务内容，多领域的服务能力，规模化的服务平台、高品质的服务质量
上一篇：
药物制剂开发 下一篇：
相容性测试方案 
